前言

艾曲波帕，是目前治疗再生障碍性贫血的前沿药物。上篇已经提到，它治疗ATG无效的难治重型再生障碍性贫血取得了不错的效果，有效率可达40%。NIH（美国国立卫生研究院，世界顶尖医疗科研机构，其提出的重再诊断、治疗标准，成为全世界血液科医生的参考标准）近期又发表了一篇关于艾曲波帕联合ATG、环孢素治疗初治重再的研究文章，内容如下。

入选标准

年龄：＞2岁

诊断：未经治疗的重型再生障碍性贫血

除外：范可尼贫血、存在髓系克隆性造血、严重肝损害

治疗方案

全部患者均应用马-ATG（:第1~4天）及环孢素（6个月）。

全部患者（92人）根据应用艾曲波帕时间不同分为三组：

组1：第14天~6个月（30人）

组2：第14天~3个月（31人）

组3：第1天~6个月（31人）

治疗后6个月及2年时评价患者的治疗疗效。

疗效评价标准

完全反应：中性粒细胞＞1.0×/L、血红蛋白＞g/L、血小板＞×/L；

部分反应：达不到完全反应的标准，但已经不再符合重型再障的条件；

总体反应：完全反应＋部分反应。

结果

6个月时进行血液学反应评价，组3效果最好：完全反应率58%，部分反应率35%，总反应率93%。所有患者的完全反应率接近40%，而以前ATG联合环孢素治疗（不包含艾曲波帕）的患者完全反应率仅10~20%。不良反应

3级以上的严重不良反应较少见。主要有：

斑丘疹2%

瘙痒1%

腹痛2%

转氨酶升高13%

胆红素升高13%

其中转氨酶、胆红素升高者，通过短暂减量艾曲波帕及环孢素或保肝治疗后可获得好转；严重皮疹者需停用艾曲波帕并对症治疗（糖皮质激素）。

克隆演变

克隆演变，尤其是演变为急性白血病，一直是再障治疗中



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